Pessoas que perderam a audição serão injetados com um vírus inofensivo carregando um gene que deve provocar o crescimento dos receptores sensoriais de seus ouvidos

Dentro de dois meses depois do procedimento, um grupo de pessoas profundamente surdas poderia ser capaz de ouvir de novo , graças à terapia genética experimental o primeiro do mundo para a surdez .

Os voluntários, que perderam a sua audiência através de lesão ou doença , receberão uma injeção de um vírus inofensivo que contém um gene que deve acionar a regeneração dos receptores sensoriais na orelha .

A idéia é que o método irá recuperar a audição de forma mais eficiente do que outras tecnologias poderiam proporcionar. Os aparelhos auditivos meramente amplificam os sons , enquanto que os implantes cocleares transformam as ondas sonoras em ondas elétricas que o cérebro interpreta , mas eles não pegam todas as frequências naturais. Isso significa que as pessoas podem achar que é difícil distinguir muitas das nuances de vozes e música.

” O Santo Graal é dar às pessoas audição natural de volta “, diz Hinrich Staecker na Universidade de Kansas Medical Center, que está conduzindo o julgamento. ” Isso é o que nós esperamos fazer – estamos essencialmente fazendo a reparação do ouvido em vez de imitar artificialmente o que ele faz . “

Ainda há muitas coisas que não sabemos sobre como o ouvido funciona. Isto é porque a máquina delicada do ouvido interno é colocado no osso mais duro no corpo, tornando-o difícil de isolar sem causar danos .

O que sabemos é que as ondas sonoras são canalizados para o ouvido , fazendo vibrar o tímpano . Estas vibrações são transferidas para a cóclea , no ouvido interno através de três ossos minúsculos. Milhares de receptores sensoriais alinhar uma parte da cóclea chamado o órgão de Corti, como linhas de células ciliadas externas e internas . As ondas sonoras , amplificados pelas células ciliadas externas, vibrar as células ciliadas internas , abrindo canais de íons em sua superfície que permitem neurotransmissores fluir dentro Isso desencadeia a atividade elétrica nos neurônios cocleares , passando as informações para o cérebro para que ele pode ser processado .

Pessoas surdas podem recupera a audição com terapia genética

Atoh1

Tanto interna e células ciliadas externas podem ser danificados por ruídos altos, drogas, como alguns antibióticos e doenças, e não regredir . Uma correção possível surgiu em 2003, quando os pesquisadores descobriram que certos genes podem transformar as células de suporte das células ciliadas em ambos os tipos de células ciliadas.

Para ver se um destes genes, chamados Atoh1 , poderia ser usado para melhorar a audição , no ano passado Staecker e colegas inserido num vírus inofensivo e injetado na cóclea de ratos que tiveram quase todas as suas células capilares destruídos. Dois meses depois, a audição dos roedores melhorou em cerca de 20 decibéis. “Isto é sobre a mesma diferença entre ouvir com as mãos sobre as orelhas , e o que você ouve normalmente “, diz Lloyd Klickstein , chefe de medicina translacional na Novartis , a empresa farmacêutica suíça colaborando no julgamento.

A equipe de Staecker já tem o sinal verde para fazer o mesmo nas pessoas. Eles vão começar a procurar por cerca de 45 voluntários que têm perda auditiva severa, provavelmente causado pelos efeitos colaterais dos medicamentos. Este grupo terá perdido um grande número de células ciliadas , mas ainda terá estruturas de apoio, como os neurônios , presente no ouvido interno . “O maior risco é que nós interferimos com a audição residual, por isso estamos começando com as pessoas que perderam quase toda a audiência já”, diz Klickstein .

As pessoas entre as idades de 18 e 70 serão elegíveis para o julgamento. Aqueles que nascem surdos não serão elegíveis porque eles muitas vezes não têm as estruturas necessárias para suportar as células ciliadas. Staecker estima que a abordagem poderia ajudar 1 a 2 por cento de todas as pessoas com perda auditiva, até 7 milhões de pessoas em os EUA .

O julgamento terá início na Universidade de Kansas Medical School , antes de ser alargado a outras instituições. Tal como acontece com os ratos , a equipe vai injetar o pacote gene viral diretamente em cóclea dos voluntários por descascar para trás seu tímpano e passando uma agulha através de um pequeno buraco feito por um laser. O gene Atoh1 deve atingir as células de suporte , instruindo-os a se dividir e formar novas células ciliadas . Os resultados são esperados entre duas semanas e dois meses depois.

Pessoas surdas podem recupera a audição com terapia genética

” Hoje, os tratamentos médicos são , em grande parte limitada a aparelhos e implantes cocleares , que são , essencialmente, apenas furando emplastros de ouvir “, diz Ralph Holme , diretor de pesquisas biomédicas no Reino Unido Ação caridade sobre Perdas Auditivas . ” É por isso que o julgamento previsto é extremamente encorajador e oferece esperança para os milhões afetados pela perda de audição que a cura é possível. “

Jeffrey Holt na Harvard Medical School, que não está envolvido no estudo , chama-o inovador e diz que está cautelosamente otimista em relação ao trabalho. ” As esperanças são altas que o julgamento irá produzir resultados positivos sem a introdução de complicações desnecessárias . “

O único efeito colateral esperado é um breve período de tonturas ou náuseas, uma ocorrência comum após a cirurgia de orelha. Em testes pré-clínicos , os pesquisadores da Novartis olhou para ver se o vírus se espalhar para todos os outros tecidos , mas descobriu que estava restrita ao local da injeção . Também foi projetado para ter um potencial limitado para recombinar com o DNA do voluntário , por isso é pouco provável de causar problemas em outros lugares.

Muitas outras espécies, como peixes e aves, podem regenerar as células ciliadas em seu ouvido interno ao longo do tempo e criar novos circuitos auditivos, diz Klickstein . “Estamos apenas tentando ajustar o sistema de mamíferos um pouco para fazer o que um monte de outras espécies fazem naturalmente” .